|
|
|
2017-11-21 09:10:12, kedd
|
| |
| |
Kaliforniai orvosok először próbálkoztak génszerkesztéssel segíteni egy ritka veleszületett betegségben szenvedő férfi sejtjeiben - tudósított a BBC hírportálja.
Brian Madeux 44 éves arizonai páciens DNS-én akarták kijavítani azt a hibát, ami a Hunter-szindrómát okozza. A férfi "a nap minden pillanatában szenved", ezért vállalkozott, hogy részt vegyen az úttörő kezelésben.
A Hunter-szindróma igen ritka, a mukopoliszacharidózis egy fajtája: a kórban szenvedők a hosszú cukormolekulák lebontásához szükséges enzim előállításának genetikai utasításai nélkül születnek. Ezek a molekulák, mukopoliszacharidok az enzim hibája miatt nem bomlanak le, hanem felhalmozódnak a szervekben és károsítják őket. Madeux véráramába juttattak két, úgynevezett "molekuláris ollót", melyek a DNS-t két, pontosan meghatározott helyen "vágják el".
A terápiát úgy fejlesztették ki, hogy az "ollók" csak akkor kezdjenek működni, ha a páciens májsejtjeibe jutnak. "Bízom abban, a génterápiánk biztonságos és hatásos is. Hosszú távon azt reméljük, génterápiával már nem sokkal a születés után segíthetünk a betegeken" - mondta Chester Whitley, a San Francisco-i Kaliforniai Egyetem (UCSF) oaklandi Benioff Gyermekkórháza egyik orvosa, aki részt vett a tesztben.
Korábban már végeztek génterápiát embereken, de akkor a szervezetből kiemelt sejteket "szerkesztették", ellenőrizték a működésüket, majd visszahelyezték őket a testbe. Ez az eljárás akkor működik, ha a szövetet ideiglenesen el lehet távolítani, később pedig vissza lehet helyezni, mint például a csontvelőmintát. A máj, a szív vagy az agy esetében ez azonban lehetetlen, ezért próbálkoztak a génterápiával a páciens szervezetén belül.
Az infúziót hétfőn kapta a beteg, egyelőre nem tudni, működnek-e nála a "molekuláris ollók", mint korábban az egérkísérletekben. A teszt csak az eljárás biztonságát vizsgálja, további kutatás szükséges ahhoz, hogy megtudják, hatásosan gyógyítja-e a kórt. Madeux eddig nem tapasztalt mellékhatásokat. Ha minden jól megy, a kutatás keretében akár további kilenc pácienst is kezelhetnek génszerkesztéssel.
|
|
| |
|
0 komment
, kategória: Érdekességek |
|
|
|
Címkék: visszahelyezték, csontvelőmintát, mellékhatásokat, gyermekkórháza, cukormolekulák, felhalmozódnak, előállításának, szerkesztették, veleszületett, génterápiával, meghatározott, fejlesztették, májsejtjeibe, ellenőrizték, ideiglenesen, pillanatában, génterápiánk, lebontásához, vállalkozott, szervezetből, próbálkoztak, biztonságos, kaliforniai, kezelhetnek, molekuláris, úgynevezett, betegségben, hírportálja, biztonságát, működésüket, szervezetén, segíthetünk, génterápiát, távolítani, károsítják, utasításai, ritka veleszületett, úttörő kezelésben, kórban szenvedők, hosszú cukormolekulák, enzim hibája, páciens májsejtjeibe, génterápiánk biztonságos, születés után, szervezetből kiemelt, eljárás akkor, szövetet ideiglenesen, szív vagy, páciens szervezetén, infúziót hétfőn, teszt csak, eljárás biztonságát, Brian Madeux, Chester Whitley, Francisco-i Kaliforniai Egyetem, Benioff Gyermekkórháza,
|
|
|
|
|
|
| ritka veleszületett, úttörő kezelésben, kórban szenvedők, hosszú cukormolekulák, enzim hibája, páciens májsejtjeibe, génterápiánk biztonságos, születés után, szervezetből kiemelt, eljárás akkor, szövetet ideiglenesen, szív vagy, páciens szervezetén, infúziót hétfőn, teszt csak, eljárás biztonságát, kutatás keretében, visszahelyezték, csontvelőmintát, mellékhatásokat, gyermekkórháza, cukormolekulák, felhalmozódnak, előállításának, szerkesztették, veleszületett, génterápiával, meghatározott, fejlesztették, májsejtjeibe, ellenőrizték, ideiglenesen, pillanatában, génterápiánk, lebontásához, vállalkozott, szervezetből, próbálkoztak, biztonságos, kaliforniai, kezelhetnek, molekuláris, úgynevezett, betegségben, hírportálja, biztonságát, működésüket, szervezetén, segíthetünk, génterápiát, távolítani, károsítják, utasításai, tapasztalt, véráramába, szervekben, kezelésben, lehetetlen, szindrómát, kijavítani, tudósított, sejtjeiben, szükséges, genetikai, francisco, születnek, embereken, molekulák, vizsgálja, kezdjenek, gyógyítja, hatásosan, megtudják, szindróma, betegeken, juttattak, szenvedők, keretében, működnek, végeztek, oaklandi, arizonai, korábban, tesztben, bomlanak, szenvedő, segíteni, infúziót, esetében, pácienst, szövetet, születés, terápiát, helyezni, egyelőre, , ,
|
|
|
|
|
2024. április
| | Hét | Ked | Sze | Csü | Pén | Szo | Vas | |
| 1 | 2 | 3 | 4 | 5 | 6 | 7 | |
| 8 | 9 | 10 | 11 | 12 | 13 | 14 | |
| 15 | 16 | 17 | 18 | 19 | 20 | 21 | |
| 22 | 23 | 24 | 25 | 26 | 27 | 28 | |
| 29 | 30 | |
| |
|
|
| ma: |
0 db bejegyzés |
| e hónap: |
0 db bejegyzés |
| e év: |
0 db bejegyzés |
| Összes: |
16396 db bejegyzés |
|
|
|
| |
- Ma: 2105
- e Hét: 8521
- e Hónap: 17704
- e Év: 70412
|
|
|
Offline
